Ученые Белгородского государственного университета исследовали действие препарата для повышения работоспособности при миодистрофии, вызванной недостаточной работой гена дисферлина. Это наследственное орфанное заболевание, характеризующееся атрофией различных групп мышц. Таким пациентам требуются большие усилия для выполнения привычных задач, а при тяжелом течении болезни становится сложно управлять своим телом.

Команда исследователей НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» успешно испытала на мышах действие препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора.

«Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон – оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата», – рассказал руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.

Фармакологи подтвердили эффективность предложенной генно-инженерной конструкции. В ходе исследований ученые наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у дисферлин – дефицитных мышей. Полученные результаты позволяют сделать вывод о том, что исследуемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина и может быть основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.

Оригинальность и новизна разработанных способов повышения физической работоспособности для коррекции миодистрофии у модельных животных защищена тремя патентами РФ.

Разработка выполнена при финансовой поддержке Минобрнауки России в рамках в рамках реализации Федеральной научно-технической программы по развитию генетических технологий в партнерстве с компаниями ООО «Генотаргет» и ПАО «Артген-Биотех».